L’agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla rimborsabilità di due terapie cellulari con Car T: idecabtagene vicleucel (ide-cel) per il mieloma multiplo e lisocabtagene maraleucel (liso-cel) per il linfoma diffuso a grandi cellule B. Delle possibilità per clinici e pazienti aperte dalla decisione di Aifa si è parlato alla conferenza stampa promossa a Roma da Bristol Myers Squibb.
ide-cel nel mieloma multiplo
idecabtagene vicleucel (ide-cel) è indicata nel trattamento del mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo, e riguarda i pazienti adulti con malattia recidivante e refrattaria che abbiano già ricevuto almeno tre precedenti terapie.
Lo studio KarMMa su ide-cel
Il tasso di risposta globale con ide-cel era del 73% e il 33% dei pazienti ha raggiunto la risposta completa. La durata mediana della risposta è stata di 10,7 mesi e, per i pazienti in risposta completa, di 19 mesi, come evidenzia lo studio KarMMa, pubblicato sul “New England Journal of Medicine”.
liso-cel nel linfoma diffuso a grandi cellule B
lisocabtagene maraleucel (liso-cel) è indicato nei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.
Lo studio TRANSCEND NHL 001 su liso-cel
Nello studio TRANSCEND NHL 001, pubblicato su “Lancet”, liso-cel ha indotto una risposta obiettiva superiore al 50% nel 73% dei pazienti con un 53% di remissioni complete. La durata mediana della risposta nei pazienti che hanno raggiunto la risposta completa è stata di 26,1 mesi. Inoltre liso-cel ha dimostrato un profilo di tossicità estremamente favorevole.
L’incidenza del mieloma multiplo in Italia
Sono stimati circa 5.800 nuovi casi di mieloma multiplo ogni anno in Italia. Si tratta di una malattia tipica dell’anziano, l’età media alla diagnosi, infatti, è pari a circa 70 anni. In circa un terzo dei casi la patologia può esordire senza sintomi, mentre nei restanti due terzi i dolori ossei associati alla patologia scheletrica sono i sintomi più comuni.
L’incidenza del linfoma diffuso a grandi cellule B
I linfomi a grandi cellule B rappresentano un terzo dei casi di linfoma non Hodgkin e sono la variante con maggiore incidenza. Anche nei linfomi non Hodgkin (NHL), che ogni anno colpiscono oltre 14.000 persone in Italia, le terapie cellulari cambiano la pratica clinica. In particolare, i passi avanti riguardano il linfoma diffuso a grandi cellule B, una forma aggressiva caratterizzata dalla rapida crescita dei linfociti B, ma anche il linfoma primitivo del mediastino e i linfomi follicolari di grado 3B.